Badania kliniczne - podstawowe informacje

Badania kliniczne są kluczowym etapem w procesie opracowywania nowych leków i terapii. Są to naukowe badania prowadzone z udziałem ludzi w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków, terapii, procedur czy wyrobów medycznych. Badania te mają za zadanie zgromadzenie wiarygodnych danych dotyczących wpływu badanego środka na zdrowie człowieka.

 

 

Badania kliniczne są ściśle regulowane przepisami prawnymi, a ich przeprowadzenie wymaga uzyskania zgody odpowiednich władz. Projekty badań podlegają ocenie niezależnej Komisji Bioetycznej, która dokonuje analizy aspektów etycznych i naukowych oraz sprawuje nadzór nad przebiegiem badań. Głównym celem komisji jest zapewnienie ochrony praw osób uczestniczących w badaniu oraz monitorowanie bezpieczeństwa i poszanowania praw pacjenta. Każde badanie musi zatem być prowadzone zgodnie z ustalonym protokołem badawczym będącym szczegółowym planem, określającym projekt badania, metody, procedury i kryteria oceny. Przebieg badania klinicznego jest monitorowany przez badaczy oraz organy regulacyjne, celem prowadzenia ich zgodnie z wytycznymi komisji bioetycznych oraz zasadami dobrej praktyki klinicznej.

 

 

DOBRA PRAKTYKA KLINICZNA

Dobra praktyka kliniczna (ang.GCP, Good Clinical Practice) odnosi się do standardów, wytycznych i zasad postępowania stosowanych w badaniach klinicznych oraz opiece nad pacjentem. Jest to zbiór ustalonych procedur, które mają na celu zapewnienie wysokiej jakości, bezpieczeństwa i etyki w prowadzeniu badań klinicznych. Warto dodać, że każda z osób będąca członkiem zespołu badawczego powinna znać i stosować zasady dobrej praktyki klinicznej, a dodatkowo posiadać odpowiedni certyfikat potwierdzający tę wiedzę.

GCP obejmuje wiele obszarów, takich jak projektowanie i planowanie badań, selekcja odpowiednich pacjentów, monitorowanie postępów i wyników badania, gromadzenie i analiza danych, raportowanie wyników oraz etyczne i prawnie uzasadnione postępowanie wobec pacjentów.

 

Podstawowe zasady dobrej praktyki klinicznej obejmują:

1. Etyczność: Badania kliniczne powinny być prowadzone z poszanowaniem godności, praw i bezpieczeństwa uczestników badania. Wymaga to uzyskania świadomej zgody od pacjentów, ochrony ich prywatności i poufności danych oraz zapewnienia korzyści w stosunku do ryzyka.

2. Bezpieczeństwo: Pacjenci uczestniczący w badaniach klinicznych powinni być odpowiednio monitorowani, a wszelkie działania powinny być podejmowane w celu minimalizacji ryzyka wystąpienia działań niepożądanych.

3. Dokładność danych: Dane gromadzone w badaniach klinicznych powinny być rzetelne, precyzyjne i kompleksowe. Procedury powinny być zaplanowane tak, aby umożliwić odpowiednie gromadzenie, przechowywanie i analizę danych.

4. Niezależność: Badania kliniczne powinny być prowadzone przez niezależne zespoły badawcze, które nie są stronnicze i nie mają konfliktu interesów.

5. Monitorowanie i audyt: Badania kliniczne powinny być monitorowane i poddawane regularnym audytom w celu sprawdzenia zgodności z wytycznymi, procedurami i regulacjami dotyczącymi dobrej praktyki klinicznej.

 

 

FAZY BADAŃ KLINICZNYCH LEKÓW

Badania kliniczne zwykle są przeprowadzane w szpitalach lub specjalistycznych ośrodkach badawczych. Uczestniczą w nich zdrowi ochotnicy lub pacjenci, którzy zazwyczaj nie są zobowiązani do pozostawania na stałe w szpitalu lub ośrodku przez cały okres badania. Niemniej jednak, wyniki działania leku są stale obserwowane i monitorowane przez wysoko wykwalifikowany personel.

Badania kliniczne można podzielić na cztery różne fazy. Pierwsze trzy fazy odbywają się przed, natomiast czwarta faza następuje już po wprowadzeniu leku na rynek. Każda z faz ma inną liczebność uczestników, charakter i cel.

 

FAZA PIERWSZA

Faza pierwsza badań klinicznych, w której uczestniczy od 50 do 100 zdrowych ochotników, ma na celu określenie, jak nowy lek oddziałuje na organizm człowieka oraz pomaga w ustaleniu odpowiedniej dawki. Ta faza jest stosunkowo krótka, a jej uczestnicy są ściśle monitorowani w ośrodkach badawczych, gdzie przeprowadza się badania kliniczne. Faza pierwsza służy ocenie bezpieczeństwa leku, określeniu możliwych działań niepożądanych oraz opracowaniu odpowiedniego schematu dawkowania leku.

Celem fazy pierwszej badań klinicznych jest:

  • Ocena bezpieczeństwa leku.

  • Określenie ewentualnych działań niepożądanych leku.

  • Opracowanie optymalnego schematu dawkowania leku.

 

FAZA DRUGA

Podczas II fazy badań klinicznych, efektywność i bezpieczeństwo leku są oceniane na grupie od 100 do 300 pacjentów, którzy cierpią na chorobę, dla której ten lek został opracowany. Zwykle przeprowadza się kilka badań II fazy, aby ocenić lek w różnych populacjach pacjentów i dla różnych wskazań. W tej fazie pacjenci są dokładnie monitorowani, ale nie są zobowiązani do przebywania w ośrodkach badawczych.

Celem II fazy badań klinicznych jest:

  • Ocena krótkoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku.

  • Określenie optymalnej dawki leku, czyli ustalenie takiej dawki, która zapewnia największą skuteczność przy minimalnej liczbie działań niepożądanych.


FAZA TRZECIA

W trakcie III fazy badań klinicznych zaangażowana jest znacznie większa grupa osób, obejmująca nawet kilka tysięcy pacjentów. Celem tej fazy jest potwierdzenie zarówno bezpieczeństwa, jak i skuteczności nowego leku przy jego długotrwałym stosowaniu, monitoruje się pacjentów pod względem efektów ubocznych oraz porównuje się wyniki z grupą kontrolną, aby uzyskać wiarygodne dane na temat bezpieczeństwa i skuteczności leku przed jego wprowadzeniem na rynek. Ta faza badań klinicznych może trwać nawet kilka lat.

Główne cele III fazy badań klinicznych to:

  • Potwierdzenie wyników dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności leku uzyskanych w II fazie badań klinicznych.

  • Porównanie działania badanego leku w porównaniu do innych leków o podobnym działaniu leczniczym, placebo lub innych standardowych terapii w celu ustalenia, czy nowy lek wykazuje lepsze działanie.

  • III faza badań klinicznych może również służyć ocenie skuteczności i bezpieczeństwa nowego leku, gdy jest stosowany w połączeniu z innymi standardowymi terapiami.

 

FAZA CZWARTA

IV faza badań klinicznych jest przeprowadzana po uzyskaniu zezwolenia na wprowadzenie nowego leku na rynek. W tej fazie lekarze przepisują nowy lek pacjentom w placówkach opieki zdrowotnej, co umożliwia zebranie danych od znacznie większej grupy uczestników. Z uwagi na skalę tych badań możliwe jest wykrycie nawet najrzadszych działań niepożądanych związanych z nowym lekiem, jeśli takie występują. W IV fazie poza dalszą oceną skuteczności leku, monitoruje się długoterminowe efekty uboczne oraz bada różne podgrupy pacjentów, aby uzyskać bardziej szczegółowe informacje na temat leku w różnych kontekstach klinicznych. Ta faza badań klinicznych przyczynia się do zgromadzenia bardziej wszechstronnych danych na temat nowego leku, który jest już dostępny na rynku.

 

 

GŁÓWNE METODY ZAPEWNIENIA JAKOŚCI PROWADZONYCH BADAŃ KLINICZNYCH

Aby uzyskać zatwierdzenie stosowania leku, badania kliniczne muszą być odpowiednio zaprojektowane. Dzięki temu personel badania jest w stanie dostarczyć precyzyjne i wiarygodne wyniki. Wśród metod zapewnianiających rzetelności i równowagę w badaniach klinicznych znajdują się m.in.:

 

1. Randomizacja

Jednym z kluczowych sposobów zapewnienia rzetelności danych z badania klinicznego jest randomizacja pacjentów. Oznacza to, że uczestnicy są losowo przydzielani do dwóch (lub więcej) grup. Na przykład, w jednym przypadku jedna grupa otrzymuje nowy lek, a druga grupa otrzymuje terapię standardową lub placebo, jeśli standardowa terapia nie jest dostępna. W innym przypadku może być kilka grup otrzymujących różne dawki badanego leku oraz grupa otrzymująca terapię standardową lub placebo. Grupy te są równoważone (poprzez proces stratyfikacji) na podstawie różnych cech, takich jak wiek, płeć (kobieta/mężczyzna) i stopień zaawansowania choroby, itp. Dzięki temu różne terapie mogą być porównywane w grupach osób o podobnych cechach, a randomizacja umożliwia badaczom obserwację różnic w skuteczności między nimi.

 

2. Zaślepienie

Kolejnym sposobem zapewnienia jak największej rzetelności w badaniu klinicznym jest stosowanie zaślepienia. Polega to na utrzymaniu informacji na temat rodzaju leczenia w tajemnicy przed pacjentami. Oznacza to, że pacjenci nie są informowani, czy przyjmują badany lek, placebo czy terapię standardową. W przypadku, gdy badacze lub prowadzący badanie lekarze również nie wiedzą, jaki rodzaj leczenia jest stosowany, mówimy o "podwójnym zaślepieniu". Stosowanie metody zaślepienia eliminuje wpływ oczekiwań i przekonań zarówno pacjentów, jak i badaczy na ocenę skuteczności leczenia. Pozwala to na bardziej obiektywne i niezależne oceny wyników badania. W przypadku podwójnie zaślepionych badań, wszyscy uczestnicy, włączając pacjentów i badaczy, są utrzymani w nieświadomości co do przypisanego leczenia, co zwiększa niezawodność i wiarygodność tych wyników.

 

 

PODSUMOWANIE

Badania kliniczne mają kluczowe znaczenie dla oceny skuteczności i bezpieczeństwa nowych substancji leczniczych na różne schorzenia. Substancje te są odkrywane i testowane przez długie lata poprzez eksperymenty laboratoryjne oraz badania na zwierzętach. Następnie te najbardziej obiecujące przechodzą testy kliniczne już z udziałem ludzi. Przez ostatnich kilkanaście lat postęp w medycynie, w tym odkrycie wielu innowacyjnych leków i terapii, umożliwił znaczne postępy w leczeniu wielu chorób, które jeszcze niedawno uznawane były za nieuleczalne. Badania kliniczne stanowią więc kluczowy etap w dążeniu do znalezienia nowych i skutecznych metod leczenia, które mogą poprawić jakość życia pacjentów i przyczynić się do rozwoju medycyny jako całości. Warto zauważyć, że osoby uczestniczące w badaniach klinicznych mimo ponoszonego pewnego ryzyka, otrzymują też szereg korzyści. Między innymi mają bezpłatny dostęp do nowych, eksperymentalnych terapii, których nie można jeszcze uzyskać w ramach standardowej opieki medycznej oraz zapewniony szereg badań laboratoryjnych i stałą kontrolę lekarską.